Médicaments orphelins : de nouvelles propositions pour des maladies rares

Les médicaments orphelinsmédicaments orphelins sont utilisés pour traiter des maladies raresmaladies rares, également appelées "maladies orphelinesmaladies orphelines". La réglementation mise en place à l'échelle de l'Union européenne depuis 1999 garantit aux patients atteints de telles maladies un accès rapide aux thérapiesthérapies et encourage l'industrie à développer ces thérapies via des incitations.

La Fédération des entreprises émergentes en biopharmaceutique (Emerging Biopharmaceutical Enterprises - EBE) et l'Association européenne des bio-industries (EuropaBio) estiment qu'il est devenu nécessaire de modifier la législation dans le sens d'un renforcement.

Au niveau de l'Union européenne, trois Directions Générales sont impliquées dans les politiques ayant trait aux maladies rares : la DG Recherche, la DG Entreprises et industrie, et la DG Santé et protection des consommateurs. D'autres instances, comme l'Agence européenne du médicament, ont également voix au chapitre, et il convient à présent de coordonner et de rationaliser davantage l'orchestration d'ensemble, estime-t-on dans le secteur.

La Directive sur les essais cliniquesessais cliniques, transposée en mai 2004, devrait également être simplifiée, selon les auteurs du document. "En dépit des grands objectifs qu'elle se donne - protéger le patient lors des essais cliniques et accroître l'harmonisation de ces essais à travers l'UE - la Directive pourrait, du fait de sa rigueur, empêcher la souplesse indispensable à la conduite d'essais cliniques pour les groupes de patients affectés", prétendent l'EBE et EuropaBio.

Le document appelle également à la mise en place d'essais cliniques avec post-approbation, qui devraient permettre aux entreprises de rentrer dans leurs frais.

Parmi les autres recommandations avancées dans le document, on trouve l'institution d'un réseau européen de test diagnosticdiagnostic des maladies rares; une plus grande prise de conscience; la fourniture de médicaments orphelins; des incitations à la mise au point de médicaments; l'intelligibilité de la réglementation au niveau national; et un inventaire des facteurs dissuasifs à la mise au point de médicaments orphelins.