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Thérapie génique

Notre rubrique dédiée à la thérapie génique propose des contenus riches et variés sur cette approche révolutionnaire visant à traiter des maladies en modifiant le matériel génétique. Notre équipe éditoriale vous guide à travers les principes fondamentaux de la thérapie génique, ses applications cliniques et les défis éthiques associés. Découvrez des informations claires sur les avancées de la recherche dans ce domaine en constante évolution, et comprenez l'impact potentiel de la thérapie génique sur le futur des soins de santé.

Un patient aveugle soigné par la thérapie optogénétique. © HQUALITY, Adobe Stock

Santé

Thérapie génique

Première mondiale : un aveugle retrouve partiellement la vue grâce à l'optogénétique

Un patient aveugle, atteint de rétinopathie pigmentaire à un stade avancé, a retrouvé partiellement la vue après avoir été traité grâce à la thérapie optogénétique. Sa sensibilité à la lumière s'est améliorée et le patient est aujourd'hui en capacité de localiser et de toucher des objets.

actualité

Première mondiale : un aveugle retrouve partiellement la vue grâce à l'optogénétique

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Thérapie génique : tous nos articles

Les thalassémies sont des déficiences de l'hémoglobine des globules rouges. © DR

Santé

Médecine

Thalassémie

définition

• 21/11/2024

Le Lenmeldy pulvérise le record du dernier médicament le plus cher au monde, un traitement contre l'hémophilie B à 3,5 millions de dollars. © jittawit.21, Adobe Stock

Santé

Médicaments

Ce médicament coûte 4,25 millions de dollars par injection !

brève

• 26/03/2024

Principale cause de mortalité aux États-Unis, l’insuffisance cardiaque peut être traitée avec la thérapie génique. Une nouvelle étude montre que la structure et la fonction du cœur s’en trouvent améliorées chez les rats.

Santé

Coeur

La thérapie génique au secours de l’insuffisance cardiaque chronique

actualité

• 15/02/2024

Des scientifiques testent le potentiel d'un médicament de thérapie génique, conçu pour soigner Parkinson, pour traiter l'alcoolisme. Les résultats obtenus sur des singes sont très impressionnants !

Santé

Alcoolisme

Un médicament de thérapie génique pourrait guérir l'alcoolisme

actualité

• 18/08/2023

Maladies graves ou défauts courants de la vision, les yeux sont souvent touchés par des défaillances. Lunettes anti-daltonisme ou l’endormissement au volant, cornée artificielle ou thérapie génique, voici les dernières avancées en matière de santé des yeux.

Santé

Médecine

7 innovations en optique pour la santé des yeux

question réponse

• 01/01/2023

Dix ans après, comment vont les dix enfants qui ont participé à un essai clinique de thérapie génique ? Les médecins à l'origine de l'essai sur ces jeunes patients atteints d'un déficit immunitaire grave d'origine génétique font le point sur leur état de santé.

Santé

Thérapie génique

Dix ans après leur traitement de thérapie génique, les enfants soignés vont bien

actualité

• 18/10/2021

Dans le génome de certains phages, la base azotée A est remplacée par une base Z, ce qui rend l’ADN plus stable et plus résistant. Une possible voie vers une forme de vie alternative aux applications infinies.

Santé

Génétique

Certains virus possèdent un mystérieux « génome Z »

actualité

• 09/05/2021

Les maladies rares touchent trois millions de personnes en France. À l’occasion de la Journée des maladies rares, le 28 février, le médecin-chercheur Sylvie Odent fait le point sur ces pathologies chroniques très diverses et les pistes de recherche.

Santé

Maladie

Maladies rares : quels espoirs pour les patients ?

actualité

• 08/03/2021

Plus de 80.000 personnes sont atteintes de paraplégie en France. Une nouvelle approche, par thérapie génique, a permis à des souris de recouvrer l'usage de leurs pattes arrières. Cette voie médicale sera-t-elle applicable à l'humain ?

Santé

Thérapie génique

La thérapie génique guérira-t-elle la paraplégie ?

actualité

• 20/01/2021

Une nouvelle approche de thérapie génique pourrait redonner la vue aux patients atteints d'une maladie héréditaire rare, menant à la cécité, et pour laquelle aucun remède n'était malheureusement efficace jusqu'à présent. Les chercheurs ont aussi constaté que le traitement expérimental sur un seul œil a très fortuitement amélioré de façon bilatérale la fonction visuelle.

Santé

Thérapie génique

Une piste pour traiter la cécité s'ouvre avec la thérapie génique

actualité

• 17/12/2020

La jeunesse éternelle semble être une quête aussi ancienne que l’humanité. Il se pourrait que cette fontaine de jouvence tant convoitée se situe au cœur même de notre organisme, au sein des cellules souches. Discovery Science nous emmène à la découverte de ces étonnantes cellules en vidéo.

Santé

Génétique

Le fantastique pouvoir des cellules souches

actualité

• 29/10/2020

Une thérapie génique expérimentale menée sur quinze patients souffrant d’hémophilie A a donné des résultats encourageants. Le protocole a consisté à injecter un gène codant pour un facteur de coagulation à l’aide d’un vecteur viral.

Santé

Médecine

Hémophilie : l'efficacité de la thérapie génique se confirme

actualité

• 08/01/2020

Guérir des maladies génétiques, doper le rendement des cultures, ressusciter des espèces disparues ou donner vie à des bébés parfaits : grâce à leur simplicité déconcertante, les ciseaux génétiques CRISPR-Cas9 ont donné des idées aux scientifiques dans le monde entier.

Santé

CRISPR-Cas9

CRISPR : 8 applications d'édition génétique

question réponse

• 14/09/2019

Images avant/après montrant les cellules souches devenir rouges fluorescentes une fois modifiées in vivo, une prouesse quand on sait que ces cellules sont d'ordinaire corrigées in vitro. © Bryan Peacker/Wagers laboratory at Harvard University

Santé

Médecine

Des cellules souches génétiquement modifiées in vivo pour la première fois

brève

• 16/06/2019

Aux États-Unis, une thérapie génique a été testée sur huit enfants souffrant d'un déficit immunitaire grave de naissance. Le traitement a permis de restaurer une immunité chez ces jeunes patients qui ne pouvaient pas bénéficier d’une greffe de moelle osseuse.

Santé

Thérapie génique

Une thérapie génique pour des enfants-bulles testée aux États-Unis

actualité

• 19/04/2019

Réparer les cellules pulmonaires endommagées avec un simple spray, ce sera peut-être bientôt possible. Des chercheurs du MIT ont mis au point une toute nouvelle forme de traitement génétique où l’ARN est directement introduit dans les poumons par inhalation.

Santé

Thérapie génique

Un traitement génétique à inhaler

actualité

• 11/01/2019

Des chercheurs français présentent les résultats obtenus chez des patients atteints d'une maladie génétique du sang très courante et trop souvent mortelle : la bêta-thalassémie. La thérapie a consisté à modifier génétiquement des cellules souches sanguines.

Santé

Médecine

Thérapie génique : un espoir contre la bêta-thalassémie

actualité

• 20/04/2018

Le virus AAV a pour particularité d’avoir besoin d’un virus auxiliaire pour se répliquer. © Kateryna_Kon, Fotolia

Santé

Médecine

AAV

définition

• 18/02/2018

Le cycle d’un rétrovirus. © Judith, Fotolia

Santé

Médecine

Rétrovirus

définition

• 31/12/2017

La 31e édition du Téléthon a lieu ce weekend du 8 et 9 décembre 2017. L'occasion pour l'équipe de Futura de revenir sur un exemple de travaux menés grâce aux fonds récoltés. En 2013, après des débuts difficiles, la thérapie génique se montrait en effet enfin prometteuse. Six enfants traités pour deux maladies graves, voire mortelles, se portaient bien deux à trois ans après le début de la prise en charge.

Santé

Médecine

La thérapie génique sauve six enfants atteints de maladies génétiques

actualité

• 10/12/2017

La thérapie génique vise à corriger un gène défaillant. © vchalup, Fotolia

Santé

Génétique

Thérapie génique

définition

• 12/11/2017

La FDA, l'agence américaine qui donne les autorisations pour les médicaments, a approuvé la mise sur le marché de la première thérapie génique dans le monde contre la leucémie. Le traitement baptisé Kymriah utilise des globules blancs du patient qui sont génétiquement modifiés.

Santé

Médecine

Une thérapie génique approuvée aux États-Unis pour la première fois

actualité

• 31/08/2017

Des chercheurs ont réparé des fractures du tibia chez des cochons nains de laboratoire grâce à une méthode innovante combinant ultrasons, cellules souches et thérapie génique. Cette technique propose une alternative aux greffes d’os, qui sont parfois nécessaires après de graves accidents.

Santé

Médecine

Des cellules souches pour réparer les os

actualité

• 18/05/2017

Une équipe américaine vient de présenter des résultats étonnants de l’immunothérapie contre des formes graves de leucémies, avec la rémission de 27 patients sur les 29 d’un essai démarré en 2013. Les résultats concernent aussi une autre forme de cancer du sang et confirment les espoirs de cette méthode consistant à reprogrammer les cellules tueuses du patient. Le chemin des chercheurs, cependant, est encore long.

Santé

Médecine

Leucémie : une victoire prometteuse grâce à l'immunothérapie

actualité

• 19/02/2016

À l'hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, un patient atteint de drépanocytose a été traité par thérapie génique il y a neuf mois et son état s'est nettement amélioré. Des cellules souches modifiées pour produire une hémoglobine normale lui ont été injectées.

Santé

Médecine

Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose

actualité

• 21/12/2015

Un bébé britannique âgé d’un an est devenu le premier au monde à guérir d’une leucémie grâce à un traitement basé sur des cellules immunitaires génétiquement modifiées, ont annoncé les médecins le 5 novembre.

Santé

Génétique

La thérapie génique guérit un bébé atteint de leucémie

actualité

• 06/11/2015

Un essai de thérapie génique réalisé par une équipe de chercheurs britanniques a permis d'améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose. L'expérience consistait à leur faire inhaler des molécules d'ADN jusqu'aux cellules pulmonaires.

Santé

Médecine

Mucoviscidose : un essai de thérapie génique aux résultats encourageants

actualité

• 07/07/2015

L’idée d’envoyer des robots microscopiques dans le corps humain pour le soigner n’appartient plus à la science-fiction… Une équipe de chercheurs de l'École polytechnique fédérale de Zurich et du Technion a testé avec succès un nanorobot-nageur guidé à l’aide d’un champ magnétique. Injecté dans le circuit sanguin, il pourrait aller diffuser un traitement médical de façon très ciblée.

Tech

Robotique

Des nanorobots apprennent à nager dans le sang

actualité

• 20/06/2015

Six enfants souffrant du syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique, ont vu leur état s’améliorer grâce à un protocole de thérapie génique. Ces résultats encourageants sont le fruit d’une collaboration franco-britannique soutenue par l’AFM-Téléthon.

Santé

Génétique

Une maladie immunitaire rare soignée par thérapie génique

actualité

• 23/04/2015

Un nouvel espoir avec la thérapie génique est en train de se concrétiser. Des tests menés chez le porc, excellent modèle animal pour la physiologie humaine, indiquent qu'il devrait être possible de remplacer les pacemakers dans le futur. Il suffirait d'insérer un gène dans les cellules cardiaques déficientes pour stabiliser le rythme.

Santé

Médecine

La thérapie génique pourrait remplacer les pacemakers

actualité

• 22/07/2014

En favorisant la croissance du nerf auditif, la thérapie génique permettrait à des personnes malentendantes et porteuses d’implants cochléaires de mieux distinguer une voix particulière au milieu d’une foule ou d’apprécier à sa juste valeur la musique, même dans un environnement bruyant. Du moins, les cochons d’Inde en auraient désormais les moyens.

Santé

Médecine

Implants cochléaires : la thérapie génique pourrait les améliorer

actualité

• 29/04/2014

S’il demeure encore impossible avec les connaissances actuelles d’éradiquer à grande échelle le VIH chez les personnes contaminées, des chercheurs viennent de faire un progrès conséquent en développant une technique de thérapie génique capable de ralentir la progression du virus. Certains patients qui en ont bénéficié ont même pu interrompre leurs traitements antirétroviraux pendant trois mois. Il y a donc là une piste à creuser.

Santé

Médecine

Sida : les premiers espoirs de la thérapie génique contre le VIH

actualité

• 11/03/2014

En reprogrammant des lymphocytes T pour qu’ils détruisent des cellules cancéreuses dans le sang, des chercheurs états-uniens ont soigné plusieurs malades touchés par la leucémie. Cette étude dévoile une fois de plus l’efficacité de la thérapie génétique dans le traitement des cancers du sang.

Santé

Cancer

Leucémie : les promesses de la thérapie génique

actualité

• 24/02/2014

Le VIH est malheureusement le plus célèbre des lentivirus. Il existe cinq sérogroupes de ces virus, en fonction de la famille de mammifères qu’ils infectent. © Medical Art Service Munich, Wellcome Images, cc by nc nd 2.0

Santé

Médecine

Lentivirus

définition

• 08/02/2014

Entre les images venues tout droit d’un passé ancien et les prévisions de ce qui nous attend dans un avenir plus ou moins proche, l’actualité scientifique n’a pas fini de ratisser large. Retour vers le présent avec le meilleur de ces dernières 24 heures.

Sciences

Futura-Sciences

La synthèse : Senebkay, déclin de Facebook et dauphin d’eau douce

actualité

• 23/01/2014

La thérapie génique pourrait venir en aide des patients souffrant de la maladie de Parkinson. En utilisant cette technique, une équipe franco-britannique a obtenu des résultats très encourageants chez 15 malades.

Santé

Médecine

Parkinson : les résultats prometteurs de la thérapie génique

actualité

• 10/01/2014

Grâce à une technologie de thérapie génique, des chercheurs états-uniens ont pu transformer des cellules gliales en neurones fonctionnels directement dans le cerveau de souris souffrant de la maladie d’Alzheimer. Qu’en sera-t-il chez l’Homme ?

Santé

Biologie

Alzheimer : une belle réussite de la thérapie génique chez la souris

actualité

• 06/01/2014

Les hémophiles sont contraints de s’injecter régulièrement des facteurs de coagulation pour limiter les risques d’hémorragie. La thérapie génique, qui a déjà connu un succès contre l’hémophilie de type B, pourrait également venir au secours des patients atteints du type A. Des études chez le chien sont prometteuses et devraient être testées chez l’Homme dans les prochaines années.

Santé

Médecine

La thérapie génique, un succès contre l’hémophilie... chez le chien

actualité

• 27/11/2013

La maladie de Stargardt est une dystrophie maculaire d'origine génétique, conduisant progressivement à une forte baisse de l'acuité visuelle. © Senovan, deviantart.com, cc by 3.0

Santé

Médecine

Maladie de Stargardt

définition

• 29/09/2013

L'œil est l'objet de soins depuis plusieurs millénaires. Les techniques modernes d'ophtalmologie permettent peu à peu de rendre la vue à des personnes aveugles. © Baristoprak, Wikipédia, DP

Santé

Médecine

Ophtalmologie

définition

• 21/08/2013

Des scientifiques américains ont réussi, in vitro, à réprimer l’ensemble des gènes d’un chromosome 21 entier, dans une lignée de cellules trisomiques. Une première mondiale. Il est encore trop tôt pour envisager de corriger la trisomie 21, mais cette découverte pourrait ouvrir la voie à de nouvelles connaissances de cette anomalie génétique.

Santé

Génétique

Trisomie : la troisième copie du chromosome 21 réduite au silence

actualité

• 18/07/2013

Des chercheurs américains ont protégé des souris et des furets contre des formes mortelles de la grippe grâce à un virus inoffensif enseignant aux cellules respiratoires comment se protéger. Cette thérapie génique pourrait conduire à de nouveaux traitements préventifs contre des maladies émergentes. Mais les détails restent à affiner.

Santé

Médecine

Une thérapie génique en guise de vaccin universel contre la grippe ?

actualité

• 03/06/2013

Pour l’heure, il n’existe aucun traitement contre la maladie de Stargardt, une affection oculaire héréditaire. Mais une équipe américano-française pourrait proposer une thérapie génique efficace d’ici 2018. Les premières phases de l’essai clinique en cours se déroulent bien.

Santé

Médecine

La thérapie génique testée contre une forme héréditaire de cécité

actualité

• 27/05/2013

Contrairement à de nombreux autres organes, le cœur ne peut pas se régénérer tout seul en cas d’accident. Il serait peut-être possible de l'y aider grâce à un gène responsable du blocage de la division des cellules cardiaques. En le supprimant (chez des souris), les chercheurs ont pu induire le développement de nouveaux tissus cardiaques.

Santé

Biologie

Meis1, un gène de croissance pour un coeur tout neuf ?

actualité

• 25/04/2013

En cette Journée mondiale de l'hémophilie, reprenons l'entretien que nous avait accordé Catherine Costa, généticienne moléculaire à l'hôpital Henri Mondor de Créteil. Elle expliquait à Futura-Sciences dans quelles directions se dirige la recherche sur cette maladie du sang.

Santé

Médecine

Hémophilie : que peuvent espérer les patients ?

actualité

• 17/04/2013

Cinq adultes atteints de leucémie ont bénéficié d’une thérapie génique contre leur cancer du sang. Tous ont connu une phase de rémission très rapide. Malheureusement, le succès n’est pas garanti, puisque deux de ces patients sont aujourd’hui décédés. Les trois autres, en revanche, se portent bien.

Santé

Médecine

La thérapie génique peut aussi soigner des leucémies chez les adultes

actualité

• 25/03/2013

Santé

Médecine

Téléthon : et si on atténuait la mortalité de la mucoviscidose ?

actualité

• 07/12/2012

Introduites dans des cellules, des particules d'or chauffées au laser génèrent des nanobulles, qui explosent. De quoi tuer une cellule malade... ou bien la soigner, selon la puissance de ces petites explosions. Cette étrange stratégie vient de démontrer son efficacité, du moins in vitro.

Santé

Médecine

Des nanobulles explosives pour tuer ou soigner des cellules malades

actualité

• 06/12/2012