Généthon : du génome au médicament

Créé et financé par l'AFMAFM depuis 1990, Généthon est un laboratoire unique au monde qui a su, depuis sa création, être un formidable accélérateur de la recherche génétiquegénétique et un lieu d'innovation unique : réalisation des premières cartes du génomegénome humain, contribution à la découverte des gènesgènes responsables de plusieurs centaines de maladies, mise au point de vecteurs innovants pour transporter les gènes-médicaments.

Aujourd'hui, Généthon illustre le chemin parcouru par l'AFM grâce aux dons du Téléthon en abordant la dernière ligne droite : l'application à l'Homme des thérapiesthérapies issues de la connaissance des gènes pour les maladies raresmaladies rares. Généthon a ainsi lancé quatre essais sur l'Homme pour des maladies neuromusculaires et un déficit immunitairedéficit immunitaire en 2009. Le laboratoire de l'AFM se dote également d'une unité de production de vecteurs à usage clinique : il a été ainsi le premier laboratoire en France à recevoir cette année la labellisation BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) délivrée par l'Afssaps pour la production de vecteurs AAVAAV. Deux de ses projets de thérapie géniquethérapie génique ont également reçu en 2005 le statut de médicament orphelinmédicament orphelin (transfert de gène-médicament dans la gamma-Sarcoglycanopathie, saut d'exonexon dans la myopathie de Duchennemyopathie de Duchenne).

Téléthon - AFM