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Une étude ou essai randomisé contrôlé est un protocoleprotocole expérimental ayant pour but d'évaluer l'efficacité d'une thérapie, d'une action de préventionprévention ou d'un médicament. Elle compare un groupe expérimental dit groupe d'intervention à qui l'on administre le traitement et un groupe dit groupe de contrôle ou groupe témoin suivant un traitement standard ou prenant un placeboplacebo. Un critère de jugement est fixé en amont ; il peut être objectif (taux de cholestérol, régression des symptômes...) ou subjectif (mesure de l'anxiété, de la douleur, qualité de vie ressentie...).
Critères de qualité d’une étude randomisée
Deux critères essentiels doivent être respectés pour prétendre à un niveau de preuve :
- L'attribution dans un groupe se fait de façon aléatoire par tirage au sort (randomisation)
- La répartition des groupes se fait à l'insu des participants (étude en aveugle) et éventuellement des cliniciens (double aveugle)
Une étude randomisée permet ainsi d'établir formellement un lien de causalité, sous réserve qu'aucune source de biais secondaire ne soit été introduite en cours d'essai (comme par exemple des procédures de suivi différentes dans les deux groupes). Sans groupe témoin, l'effet du traitement se composera de l'effet intrinsèque du médicament additionné de l’effet placebo.
Étude randomisée dans les essais cliniques
L'étude randomisée correspond à la phase 3 des essais cliniques nécessaires à la mise sur le marché d'un nouveau médicament. La phase 1 teste la tolérance chez le sujet sain, la phase 2 évalue l'efficacité sur des sujets malades. L'essai randomisé dit de phase 3 permet d'amener la preuve de l'intérêt ou de la supériorité du nouveau traitement par rapport à un équivalent ou un placebo. La phase 4 est destinée à la pharmacovigilance et à la détection d'éventuels effets secondaires.
Étude randomisée versus étude observationnelle
L'étude randomisée n'est pas toujours possible lorsque la pathologiepathologie étudiée est rare ou pour des raisons éthiques. Il n'est pas envisageable par exemple d'exposer délibérément des groupes de personnes à l'amianteamiante pour juger de ses effets sur la santé. Les études randomisées sont surtout très couteuses et difficiles à conduire à grande échelle ; c'est pourquoi elles restent assez rares dans la littérature scientifique médicale. La plupart sont des études observationnelles (qui ne modifient pas la pratique courante de participants), dont les liens de causalité peuvent souffrir de biais statistiques, comme les modes de vie des sujets, les maladies concomitantes ou la subjectivité des individus.
