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La FDA, l'agence de santé américaine, vient d'autoriser la mise sur le marché du Lenmeldy. Sa particularité : comptez 4,25 millions de dollars par injection, un prix qui l'élève au rang de médicament le plus cher du monde !
Ce traitement est destiné à traiter la leucodystrophie métachromatique (LDM), une maladie génétiquemaladie génétique rare qui affecte le système nerveux centralsystème nerveux central. Causée par des gènesgènes défectueux transmis par les deux parents, elle se caractérise par une atteinte neurologique sévère, entraînant une perte progressive de la motricité, de la vision, de l'ouïe et une détérioration mentale des patients. Jusqu'à présent, il n'y avait aucun traitement spécifique pour la LDM, qui engage le pronosticpronostic vital avec une duréedurée de vie après diagnosticdiagnostic estimée à cinq ans.
Un espoir qui coûte (très) cher
Le Lenmeldy se base sur la thérapie génique. Il consiste à introduire des copies fonctionnelles du gène sain dans les cellules des patients à l'aide d'un vecteur viral inoffensif. Ces copies du gène sain sont ensuite intégrées dans les cellules du patient, où elles peuvent produire la protéineprotéine manquante ou défectueuse nécessaire pour corriger le dysfonctionnement. Avant de recevoir le traitement, les patients doivent subir une chimiothérapie à haute dose pour éliminer les cellules de la moelle osseusemoelle osseuse. Cela permet de créer de l'espace pour les cellules modifiées génétiquement qui seront injectées par la suite.
Bien que le Lenmeldy représente un espoir pour les patients, son prix exorbitant soulève des préoccupations concernant l'accessibilité financière et l'équité dans l'accès aux traitements des maladies rares.
