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La maladie de Parkinsonmaladie de Parkinson apparaît lorsque les neuronesneurones dopaminergiques - qui produisent de la dopaminedopamine - dégénèrent et disparaissent progressivement, explique France Parkinson. Or, la dopamine est un élément essentiel du contrôle des mouvementsmouvements du corps. Si chacune des 200.000 personnes touchées par la maladie, en France, développe des symptômessymptômes différents, certains sont tout de même communs. Les fameux tremblements. Mais aussi une raideur musculaire, et une lenteur de mouvements.
Des chercheurs, ayant auparavant provoqué la perte de neurones dopaminergiques chez des souris, sont parvenus à les soigner. Définitivement. Une première ! Les résultats qu'ils ont publiés dans Nature se concentrent sur une seule protéineprotéine. Nommée PTB, celle-ci se lie à l'ARNARN - l'intermédiaire entre les gènesgènes et les protéines - et peut moduler l'activité de certains gènes. Influencer leur production de protéines. Et lorsque le gène codant PTB est inactivé ou supprimé, des astrocytes - un type de cellule du cerveaucerveau - se transforment petit à petit en neurones. En neurones qui produisent de la dopamine. Dès lors, les symptômes de Parkinson disparaissent.
Le traitement, prometteur mais qui n'est à ce stade qu'une preuve de concept, consiste en un virusvirus non infectieux. Ce virus porteporte un morceau d'ARN artificiel, conçu pour se lier à l'ARN de la PTB et le dégrader. Ainsi, le gène codant la PTB ne peut plus produire de protéines fonctionnelles. Et les astrocytesastrocytes deviennent neurones. Chez les souris, cela a permis de restaurer un niveau normal de dopamine. Et ce, en un seul traitement, dont les effets perdurent pour le reste de la vie.
