La thérapie génique traverse actuellement une période de doute, d'où un ralentissement des essais cliniques sur les êtres humains, en particulier suite à la mort d'un adolescent volontaire à l'Université de Pennsylvanie en 1999 mais aussi à des cas plus récents suggérant que certaines thérapies puissent induire des maladies génétiques.

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    Neurones embryonnaires greffés dans le thalamus d'un rat adulte depuis deux mois. Coloration au violet de crésyl. Parkinson.Crédits : INSERM 89

    Neurones embryonnaires greffés dans le thalamus d'un rat adulte depuis deux mois. Coloration au violet de crésyl. Parkinson.Crédits : INSERM 89

    Science publie les résultats d'une étude menée par des chercheurs du Weill Medical College de l'Université de Cornell (New York), en collaboration avec l'Université d'Auckland (Nouvelle Zélande), sur des rats souffrant de la maladie de Parkinson induite chimiquement.

    Ces résultats viennent de redonner un optimisme, certes prudent, aux spécialistes de la thérapie génique.
    Le traitement appliqué aux animaux a consisté à injecter dans leur cerveau un virus porteur du gènegène GABAGABA, déficient chez les personnes souffrant de la maladie de Parkinson. Les chercheurs ont constaté une amélioration générale des capacités de mouvementmouvement chez tous les rats traités, et une augmentation significative des performances chez 50% d'entre eux.

    La Food and Drug Administation (FDAFDA) vient de donner son autorisation pour entamer les essais cliniquesessais cliniques de Phase 1 de cette thérapie sur douze patients souffrant de la maladie de Parkinson et pour lesquels la thérapie classique n'apporte aucune amélioration.

    Ces travaux ont été menés pour le compte de Neurologix, une entreprise qui détient les brevets des techniques utilisées.