L'Europe bloque l'utilisation d'un médicament transgénique

La technologie transgéniquetransgénique implique l'introduction d'un ou plusieurs gènes provenant d'un individu dans l'ADN cellulaire d'un autre individu, même appartenant à une autre espèceespèce.

Atryn, fabriqué par GTCGTC Therapeutics aux États-Unis, contient de l'anti-thrombine (AT), une protéine anticoagulante et anti-inflammatoire. Substance naturelle physiologique, l'anti-thrombine est déterminante dans la capacité du corps humain à éliminer les caillots de sangcaillots de sang. Environ une personne sur 5.000 naît sans la capacité de produire de l'AT, ce qui l'expose à un risque accru d'épaississement du sang dont l'issue peut s'avérer fatale en situation d'accouchement ou d'intervention chirurgicale.

Pour fabriquer l'Atryn, le gène humain responsable de l'AT dans les organismes sains est greffé sur l'ADN de chèvres. Cette manipulation provoque la production d'AT humaine chez la chèvre, le gène étant régulé de façon à ce que l'AT ne s'exprime que dans le lait de chèvre. La prise d'Atryn devrait permettre de compenser les déficiences d'anti-coagulationcoagulation chez le patient, lequel pourrait alors mener une vie plus normale. Le médicament pourrait également être utilisé lors d'interventions chirurgicales afin de compenser un manque d'AT à des moments spécifiques.

Le mode de fabrication du médicament n'est pas nouveau. La première chèvre issue des techniques de recombinaisonrecombinaison génétiquegénétique est née il y a 15 ans, et fait aujourd'hui partie d'un troupeau de 57 têtes, exploité près de Boston. Le plasmaplasma sanguin des personnes souffrant d'un déficit en AT ne produit pas d'AT. "Il ne faut que 18 mois pour obtenir un animal en lactation et en une seule année une chèvre produit l'équivalent de 90.000 prélèvements sanguins", a déclaré à la BBC le directeur de GTC, Geoffrey Cox.

L'EMEA a décidé de stopper la commercialisation de l'Atryn pour deux raisons - premièrement, les échantillons cliniques lui ont semblé insuffisants, et deuxièmement, le médicament proposé pour la commercialisation va être soumis à une étape de filtrationfiltration additionnelle, afin de ne pas être identique au médicament utilisé lors des essais.

GTC a effectué des essais sur 14 patients. Cinq souffraient d'un déficit en AT suite à une intervention chirurgicale et ont été intégrés aux essais au titre d'un "programme d'utilisation empathique" dans le cadre duquel le médicament est mis à disposition de patients spécifiques désignés par leur médecin, les neuf autres étant déficitaires en AT depuis leur naissance. Selon l'EMEA, "seuls 5 cas chirurgicaux ont été pris en compte, ce qui est trop insuffisant pour le CHMP ?. Les résultats chez les patients traités dans le cadre du programme d'utilisation empathique et dès la naissance n'ont pu être exploités pour soutenir l'utilisation proposée chez des patients soumis à la chirurgiechirurgie".

L'EMEA a également déclaré que, même si les personnes prenant de l'Atryn dans le cadre d'essais cliniquesessais cliniques ne doivent craindre aucun effet négatif, "il est possible que des patients développent des anticorpsanticorps (protéines en réponse à l'Atryn)". Pour le CHMP, la société n'a pas suffisamment étudié le développement des anticorps. "GTC dispose désormais de 15 jours pour demander à l'EMEA de réexaminer sa position".

Premier d'une série de médicaments fabriqués en utilisant les techniques de recombinaison génétique, Atryn est en attente d'une autorisation de commercialisation. Le potentiel de ces droguesdrogues est énorme en termes d'amélioration de la qualité de la vie humaine. Des produits devraient, sous peu, permettre de traiter un grand nombre de maladies, dont l'oedème angioneurotique et certains cancerscancers. À l'avenir, les médicaments fabriqués selon ces techniques pourraient constituer la norme, et non plus la nouveauté qu'ils sont aujourd'hui.