La dégénérescence maculaire ralentie par des cellules souches

La dégénérescence maculaire, comme son nom l'indique, se caractérise par la dégénérescence d'une zone de la rétine appelée macula. Cette atteinte entraîne une diminution progressive de la qualité de la vision, qui devient de plus en plus floue. Si la maladie est plus couramment retrouvée dans la population âgée (on parle alors de DMLA pour dégénérescence maculairedégénérescence maculaire liée à l'âge), certaines formes d'origine génétique se développent dès l'enfance. Actuellement, il n'existe pas de traitement efficace permettant d'améliorer la vue des patients.

L'entreprise StemCells implantée en Californie a mis au point une technique à base de cellules souches neurales humaines et l'a présentée au 8e congrès annuel de l'International Society for Stem Cell Research (ISSCR). Les tests ont d'abord été effectués sur des rats génétiquement modifiés pour développer une perte progressive de la fonctionnalité des photorécepteurs. Ces animaux âgés de 21 jours, habituellement utilisés comme modèles de la rétinite pigmentaire et de la dégénérescence maculaire, se sont vu injecter environ 100.000 cellules souches neurales humaines dans la rétine. Les cellules injectées ont progressivement migré pour créer une couche de cellules entre les photorécepteurs et l'épithélium pigmentairepigmentaire de la rétine qui les maintient.

La réussite du traitement a été vérifiée par différents tests de la vision. Des mouvementsmouvements ont été réalisés devant eux et leur temps de réaction a été mesuré. De plus, des électrodesélectrodes ont été placées dans les yeuxyeux afin de déterminer la quantité lumineuse minimale qu'ils étaient capables de détecter. Les deux expériences ont montré une meilleure vision des rats traités par rapport à ceux qui n'ont pas reçu l'injection de cellules souches.

Les cellules souches injectées dans la rétine de rats forment une couche de cellules (violet) entre les photorécepteurs (bleu) et l'épithélium pigmentaire (noir). © Trevor McGill / StemCells

Et chez l’homme ?

Pourtant, le mystère de la réussite du traitement perdure. En effet, étrangement, les cellules injectées ne se sont pas différenciées en photorécepteurs. Comment peut-on alors expliquer leur efficacité ? Il semblerait que les cellules puissent juste ralentir la dégénérescence, sans pour autant la corriger en créant de nouveaux photorécepteurs. Les cellules pourraient sécréter un facteur de croissancefacteur de croissance qui empêche la dégradation des photorécepteurs ou seraient capables d'éliminer les débris cellulaires qui les abîment et causent leur disparition.

Le traitement a donc ses limites puisqu'il ne soigne pas mais ne fait que ralentir la maladie. Il n'est alors pas question d'utiliser cette technique dans des cas avancés de dégénérescence maculaire, mais plutôt sur des patients prédisposés à la maladie et qui ne l'ont encore pas ou peu développé. Des facteurs génétiques sont en effet liés à l'apparition de la maladie et il serait possible de les dépister afin de les traiter le plus précocement possible.

Autre problème : ces cellules survivent plusieurs mois chez la souris sans que l'on puisse détecter de problème majeur, mais qu'en est-il pour l'homme ? Sa vie étant bien plus longue, deux questions se posent : les cellules survivront-elles suffisamment longtemps pour améliorer la vision des patients à long terme ? Les cellules ne vont-elles pas créer des problèmes inattendus dans la rétine ? Il n'est pas exclu que ces cellules puissent bloquer l'interaction entre la couche des photorécepteurs et la couche épithéliale qui les maintient.

Malgré ces difficultés, l'entreprise qui a développé cette technique est sur le point de déposer un dossier à la FDAFDA (Food and Drug Administration) pour demander l'autorisation de commencer les essais cliniquesessais cliniques. Rappelons que l'entreprise StemCells est engagée dans la recherche, le développement et la commercialisation de cellules souches thérapeutiques.

Si vous vous sentez concerné, sachez que les 4e journées d'information et de dépistage de la DMLA se tiendront du 28 juin au 4 juillet 2010. Faites-vous dépister !