La thérapie génique guérit un bébé atteint de leucémie

« Sa leucémie était tellement agressive qu'une telle réponse est presque un miracle » : ce sont les mots employés par le professeur Paul Veys, directeur de l'unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (Gosh) de Londres où était traitée Layla Richards. Le bébé avait été diagnostiqué porteur d'une leucémie aiguë lymphoblastique, la forme la plus commune de leucémie infantile, à l'âge de 14 semaines seulement. Elle avait été traitée par chimiothérapie et par greffe de moelle osseuse, mais le cancercancer était réapparu et les médecins avaient dit à ses parents d'envisager des soins palliatifspalliatifs et de fin de vie.

Les thérapeutes ont ensuite proposé à la famille un traitement expérimental en cours de développement, modifiant les globules blancsglobules blancs à partir d'un donneur sain afin qu'ils puissent venir à bout de la leucémie résistante aux médicaments. « Les médecins ont expliqué que même si nous pouvions essayer le traitement, il n'y avait aucune garantie que cela fonctionnerait, mais nous avons prié pour que ce soit le cas », a déclaré le père de Layla, Ashleigh Richards, 30 ans.

Layla Richards (qui n'est pas le bébé de cette image) a reçu une petite injection de cellules génétiquement modifiées appelées cellules UCART19. © Dmitry Naumov, shutterstock.com

Un grand pas en avant

Layla a reçu une petite injection de cellules génétiquement modifiées appelées cellules UCART19 et quelques semaines plus tard, les spécialistes annonçaient à ses parents que le traitement avait fonctionné. Les médecins ont souligné que cette technique expérimentale potentiellement très prometteuse n'avait été utilisée qu'une seule fois et que les résultats devaient être reproduits.

« Nous avons seulement utilisé ce traitement sur une petite fille très forte, et nous devons être prudents en affirmant qu'il s'agira d'une option de traitement approprié pour tous les enfants », a déclaré Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulairethérapie cellulaire et génétiquegénétique et médecin spécialiste en immunologie de l'hôpital Gosh.

« Mais ceci fera date dans l'utilisation des nouvelles technologies génétiques et les effets pour cet enfant ont été stupéfiants, a-t-il ajouté. Si cela est reproduit, cela pourrait représenter un grand pas en avant dans le traitement de la leucémie et d'autres cancers. »